Zanosi się na progres w terapii pacjentów z chorobami genetycznymi. Lekarze w Filadelfii, zastosowali eksperymentalną terapię u chłopca z rzadką genetyczną chorobą metaboliczną – niedoborem syntazy karbamoilofosforanowej typu I (CPS1). Z jednej strony podejście było bardzo personalizowane – dla...

Szpital Dziecięcy w Filadelfii poinformował o zakończonej sukcesem eksperymentalnej terapii genowej pacjenta z dziedzicznym ubytkiem słuchu. Dzięki niej 11-letni chłopiec po raz pierwszy w życiu usłyszał dźwięki. Szpital w oświadczeniu przyznał, że ten kamień milowy stanowi nadzieję dla pacjentów...