Czy progres w terapii pacjentów z chorobami genetycznymi, przejdzie w „poprawianie” genetyczne ludzi?

Zanosi się na progres w terapii pacjentów z chorobami genetycznymi. Lekarze w Filadelfii, zastosowali eksperymentalną terapię u chłopca z rzadką genetyczną chorobą metaboliczną – niedoborem syntazy karbamoilofosforanowej typu I (CPS1). Z jednej strony podejście było bardzo personalizowane – dla jednego pacjenta. Z drugiej strony wytyczono pewien sposób postępowania, z którego zapewne spróbują skorzystać zespoły zajmujące się terapiami osób z różnymi chorobami dziedzicznymi. Przynajmniej tymi terapiami, które dotyczą wad komórek wątrobowych. Sukces ogłoszono 15stego maja tego roku.

Kilka dni później przekazano informację o tym, że po raz pierwszy z sukcesem zastosowano inną metodę edycji genomu – edycję Prime. Dokonano tego u nastolatka z przewlekłą chorobą ziarniniakową. Była to odmiana tej choroby w której dochodzi do mutacji genu NCF1. [...]

#nauka #genetyka #medycyna #eksperymentalnaterapiagenowa #modyfikacjegenetyczne