Eksperci: skuteczność leczenia chorych na SMA w ramach programu lekowego wynosi niemal 100 proc.

Skuteczność leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) w ramach programu lekowego wynosi niemal 100 proc. U wszystkich udało się zatrzymać postęp choroby, a u 70 proc. uzyskano istotną klinicznie poprawę – oceniają eksperci.

Około 7 lat temu ruszył w Polsce program lekowy B.102, w ramach którego udostępniono pacjentom z SMA pierwszy zarejestrowany w tej rzadkiej chorobie lek nusinersen, podawany do kanału kręgowego. Kolejnym sukcesem była refundacja leku dla wszystkich pacjentów - niezależnie od podłoża genetycznego choroby, stopnia jej zaawansowania i wieku chorego. Jednocześnie podjęto starania, by jak najszybciej wprowadzić w Polsce ogólnokrajowy przesiew noworodków, dzięki któremu podanie leczenia było możliwe także u dzieci przed wystąpieniem u nich objawów choroby.

–   Mamy bardzo długą, bo już ośmioletnią historię dostępu do pierwszej terapii (przed wprowadzeniem programu lekowego lek był dostępny dla polskich pacjentów w ramach badania klinicznego - PAP), zmieniającej przebieg naturalny SMA. Lek utrzymuje skuteczność u ponad 99 proc. chorych, a więc w bardzo długiej perspektywie czasowej – podkreśliła, cytowana w informacji prasowej przesłanej PAP, prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych Na Rdzeniowy Zanik Mięśni, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii IPCZD. Zaznaczyła, że skuteczność leczenia nie zależy od wieku pacjenta, jego stanu neurologicznego w momencie rozpoczęcia terapii, a także typu choroby. [...]

#medycyna #neurologia #zdrowie #choroby #leczenie #naukawpolsce