Zolgensma na SMA nie będzie już najdroższym jednostkowo lekiem na świecie, teraz wchodzi do użytku nowoczesna terapia genetyczna dystrofii mięśniowej Duchenne’a, koszt nie mniejszy niż 3 miliony dolarów.
Wydaje się drogo, ale i tak koszt całościowy będzie niższy, bo lek podawany będzie raz na całe życie, a obecne metody leczenia to także setki tysięcy $ ale regularnie.
Niedługo takie choroby gdzie kod genetyczny się lekko pierdyknął i brakuje jakiegoś jednego białka pójdą w zapomnienie.